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美藥管局批準美首款治療罕見佝僂病的新藥
來源:新華社   發布者:ailsa   日期:2018-04-19   今日/總瀏覽:5/3110

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新華社華盛頓4月17日電  美國食品和藥物管理局17日批準了治療一種罕見遺傳性佝僂病的新藥,這是該機構批準的第一種用于治療成人和1歲及1歲以上兒童慢性進行性肌肉骨骼疾病——“X連鎖低磷酸鹽血癥”的藥物。

“X連鎖低磷酸鹽血癥”的主要癥狀是血液中磷水平低,從而影響兒童和青少年骨骼生長發育,使患者終身面臨骨鹽沉積問題。罹患這種病的兒童會出現腿部彎曲變形、身材矮小、骨痛及嚴重牙痛癥狀,成人患者還會出現關節疼痛、行動困難、牙齦膿腫和聽力損失等多種不適及并發癥。

這種名為“Crysvita”的藥品是一種抗纖維母細胞生長因子-23人源單克隆抗體。骨細胞分泌的纖維母細胞生長因子-23(FGF23)負責調控血漿中的磷酸濃度,可抑制近端腎小管中鈉磷轉運蛋白的表達,從而減少磷酸再吸收。

美藥管局藥品評價和研究中心的朱莉·貝茨說:“這種疾病不同于其他佝僂癥,維生素D療法對它無效。藥管局批準的首款針對這種疾病的治療藥物,對罹患這種嚴重疾病的人而言是一個真正的突破。”

臨床試驗顯示,在每月使用一次這種新藥的成人受試者中,94%的人血液磷水平達到正常,這一比例遠高于服用安慰劑的控制組的8%。在每兩周使用一次該藥物治療的1歲及1歲以上兒童受試者中,超過94%的人血液磷水平恢復正常。

今年2月,該藥已獲得歐盟有條件批準上市。

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